Este pentru prima dată când o genă a fost introdusă în organism pentru a trata boli complexe

Fatima Bosch rămâne prudentă și prudentă, dar în același timp nu își poate suprima entuziasmul pentru rezultatele „mai mult decât promițătoare” ale terapia genică pe care le-au dezvoltat care permite inversează două boli în același timp care în ultimii ani au devenit o epidemie și constituie un adevărat coșmar pentru sistemele de sănătate publică: obezitate și diabet de tip 2.

terapia

În acest moment a fost doar testat pe șoareci în două modele diferite de patologie, atât induse de dietă, cât și influențate genetic, dar în ambele cazuri s-a demonstrat că o singură injecție a unui virus care servește ca vehicul pentru transportul genei FGF21 în organism permite manipularea genetică a ficatului, țesutul adipos și mușchiul adipos. În acest fel, animalul are capacitatea de a produce continuu proteina FGF21 în cantități mai mari, un hormon secretat în mod natural de diferite organe și care acționează ca un regulator al metabolismului în multe țesuturi. Sau, ceea ce este același lucru, reduce nivelul de glucoză și intervine direct asupra grăsimilor brune, producând căldură și arzând țesutul adipos. Rezultatul? «În toate cazurile am văzut că animalul se vindecă. Țesutul adipos scade, apare scăderea în greutate, inflamația este redusă și sensibilitatea la insulină crește, ceea ce favorizează controlul diabetului de tip 2 ", explică Fátima Bosch, cercetător Icrea la Universitatea Autonomă din Barcelona (UAB) și coordonator al unui studiu care a fost publicat în revista științifică EMBO Molecular Medicine.

Rezultatele au fost reproduse prin manipularea genetică a diferitelor țesuturi pentru a produce proteina dorită, fie în ficat, în țesut adipos sau în mușchi. Și, mai important, efectul binefăcătorului a fost menținut pe parcursul mai mult de un an de urmărire a șoarecilor supuși terapiei. În acest timp, a fost observată și o scădere a grăsimilor din ficat, contracarând astfel steatoza hepatică, inflamația și fibroza din acest organ. De asemenea, are un efect protector împotriva riscului de formare a tumorii atunci când ficatul este supus unei diete hipercalorice pentru o lungă perioadă de timp. S-a dovedit chiar că administrarea terapiei genetice la persoanele sănătoase duce la o îmbătrânire mai sănătoasă, deoarece îi protejează de supraponderalitate și rezistență la insulină legată de vârstă.

Echipa condusă de Fatima Bosch are o vastă experiență în terapiile genetice, deși până acum în bolile monogenetice, în care gena defectă responsabilă de patologie este înlocuită de un exemplar în stare bună. Dar atât obezitatea, cât și diabetul de tip 2 sunt boli multifactoriale, a căror dezvoltare implică o mare varietate de gene și factori de mediu precum dieta sau inactivitatea fizică. Niciodată, până acum, nu s-a încercat această alternativă terapeutică în cazul bolilor complexe, nici în Spania, nici în nicio altă țară din lume. Pasul făcut de echipa de la Universitatea Autonomă din Barcelona a arătat că, deși este încă un drum lung, este posibil să îl parcurgi.

„Sigur și eficient”

„Este pentru prima dată când obezitatea și rezistența la insulină pe termen lung au fost contracarate prin administrarea unei singure sesiuni de terapie genetică în modelul animal care seamănă cel mai mult cu obezitatea și diabetul de tip 2 la om”, subliniază Verónica Jiménez, primul autor al articol, care asigură că „rezultatele arată că este o terapie sigură și eficientă”.

Aceeași echipă va încerca să valideze rezultatele în experimente cu animale mai mari, precum câini sau maimuțe, cu scopul final de a putea începe studii clinice la om. „Scopul nostru final este să ajungem la oameni și sperăm să putem face acest lucru în curând. Lucrăm cu terapia genică de mult timp și credem că este posibil ”, spune Fátima Bosch.