Tratamentele disponibile în prezent pentru DM pot ajuta la controlul și reducerea severității simptomelor. Cercetările în curs privind tratamentele, inclusiv unele abordări bazate pe gene, arată, de asemenea, promițătoare pentru încetinirea sau chiar inversarea unor simptome ale anumitor tipuri de DM.

care

Informațiile furnizate aici nu includ toate tratamentele sau medicamentele care ar putea fi utilizate sau prescrise pentru persoanele cu DM. Dacă aveți întrebări despre tratamentele DM, discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală.

Cercetarea NIH asupra DM este condusă de Institutul Național al Tulburărilor Neurologice și Accidentului Vascular cerebral (NINDS). Site-ul web NINDS DM oferă informații mai cuprinzătoare despre tratamente.

Tratamentele pentru DM pot include următoarele. 1,2,5

Fizioterapie

Începerea timpurie a terapiei fizice vă poate ajuta să vă mențineți mușchii flexibili și puternici. O combinație de activitate fizică și exerciții de întindere poate fi recomandată persoanelor cu DM.

Terapie respiratorie

Deoarece corpul se bazează pe mușchi precum diafragma pentru a respira, mușchii slăbiți de DM pot afecta respirația. Mulți oameni cu DM nu își dau seama că și-au pierdut forța respiratorie până nu au dificultăți de tuse sau o infecție provoacă pneumonie. La scurt timp după diagnosticarea DM, specialiștii pot sugera tratamente pentru prevenirea sau întârzierea problemelor de respirație. În timp, unele persoane cu DM pot avea nevoie de un ventilator pentru a le ajuta să respire.

Terapia vorbirii

Pacienții cu DM care suferă de slăbiciune în mușchii feței și gâtului pot beneficia de logopedie pentru a-i învăța cum să-și maximizeze forța musculară. Unele metode includ încetinirea ritmului vorbirii, pauză mai mult între respirații 3 și utilizarea echipamentelor de comunicații specializate.

Ergoterapie

Pe măsură ce abilitățile fizice se schimbă, terapia ocupațională poate ajuta pacienții cu DM reînvăța abilitățile motorii pierdute și să învețe modalități de a lucra cu mușchii slăbiți. Terapia ocupațională îi învață, de asemenea, pe persoanele cu DM cum să folosească dispozitive de asistență, cum ar fi scaune cu rotile, ustensile de mâncare și obiecte personale, inclusiv periuțe de dinți și păr.

Interventie chirurgicala

În diferite momente și în funcție de forma DM, multe persoane cu DM au nevoie de o intervenție chirurgicală pentru a trata unele dintre problemele asociate bolii. De exemplu, persoanele cu DM miotonică pot avea nevoie de instalarea unui stimulator cardiac pentru a trata problemele cardiace sau de o intervenție chirurgicală pentru a elimina cataracta, o înnorare a lentilei ochiului care blochează intrarea luminii în ochi. Unele persoane cu DM pot avea nevoie de o intervenție chirurgicală pentru scolioză, care este curbura coloanei vertebrale.

Terapia medicamentoasă

Anumite medicamente pot ajuta la încetinirea leziunilor musculare sau la minimizarea simptomelor DM. Acestea pot include următoarele:

Terapia genică

Restabilirea capacității unei gene de a produce proteine ​​utilizabile ca tratament pentru DM este un domeniu activ de studiu, dar multe dintre aceste terapii sunt încă în curs de dezvoltare. Unele metode se concentrează pe corectarea funcției unei gene specifice, în timp ce altele se bazează pe o abordare a genomului întreg. 7

Alte metode bazate pe gene, cum ar fi medicamentul eteplirsen, utilizează un proces numit „exon skipping” pentru a produce proteina distrofină utilizabilă „sărind” partea genei care cauzează probleme cu proteinele musculare. În sărirea exonului, există mai multe proteine ​​musculare disponibile și utilizabile, deși este mai scurtă decât proteina normală. FDA a aprobat eteplirsen pentru tratamentul DMD în 2016, 8 golodirsen în 2019, 9 și viltolarsen în 2020. 10 Aceste tratamente necesită o injecție intravenoasă săptămânală și nu vindecă DMD. Studiile acestor trei medicamente sunt în desfășurare pentru a demonstra beneficiile clinice dincolo de producția crescută de distrofină. Deoarece gena care cauzează DMD este atât de mare, mai puțin de un sfert dintre persoanele cu DMD pot răspunde la aceste tratamente. Există, de asemenea, cercetări în curs privind alte medicamente care cresc producția de distrofină la făt și corectează alte probleme cu instrucțiuni și producerea de proteine.